«География Добра» - партнер программы Managed Access Program по ввозу Золгенсма в Россию

Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире. Стоимость инъекции оценивается в сумму от 2,1 до 2,5 миллиона долларов. Лекарственный препарат в данный момент находится в процессе регистрации в России, поэтому сейчас дети могут получать его на платной основе или в рамках программы Managed Access Program компании «Авексис» (группа компаний «Новартис»). Партнером программы по ввозу жизненно важного препарата в Россию является Благотворительный фонд «География Добра».

Две малышки из Башкирии получат инфузию бесплатно – они были отобраны компанией «Авексис» с помощью системы «слепого отбора» («лотереи»). В рамках этой программы компания пожертвует до 100 доз препарата по всему миру для пациентов, подходящих под медицинские критерии и условия программы из тех стран, где препарат «Золгенсма» все еще не одобрен для применения.

«Фонд «География Добра» первым в России сделал лекарственный препарат «Золгенсма» доступным для детей, сначала при получении его за рубежом, а в этом году и для получения в нашей стране. Закупка инфузий осуществлялась на пожертвования благотворителей, и мы не понаслышке знаем, как сложно собрать такие огромные средства. Поэтому для семей детей, получивших лекарство бесплатно – эта программа настоящее спасение и реальный шанс на жизнь. Также очень ценно, что терапия становится доступной в регионах, и если год назад Диме Тишунину из Тюмени пришлось лететь за лечением в клинику в США, то сегодня бы он получил её, преодолев всего 200 километров», – отметила Лилия Цыганкова,  руководитель социальных и информационных проектов Благотворительного фонда «География Добра».

До конца 2020 года, в рамках этой программы, в Россию планируется ввезти всего десять поставок «Золгенсма». Вместе с «Областной детской клинической больницей» г. Екатеринбурга, лечением детей с диагнозом СМА в России занимаются три федеральных центра: НИКИ педиатрии им. Ю Вельтищева, НЦЗД Минздрава России, НМИЦ им. В.А. Алмазова.

Добавим, что в настоящее время сборы на лекарство «Золгенсма» проводят российские благотворительные фонды. С помощью НКО в 2020 году инфузия приобретена для 20 детей, 13 из них – подопечные Благотворительного фонда «География Добра».

«Золгенсма» – лекарственное средство, предназначено для генно-терапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Лекарство направлено на то, чтобы полностью устранить генетическую причину СМА: заменить дефектный или отсутствующий ген SMN1 и тем самым полностью остановить прогрессирование заболевания.

Для справки: Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене SMN1 (survival motor neuron 1). Недостаток белка, который кодируется этим геном, приводит к дисфункции и гибели моторных нейронов в стволе головного мозга и спинном мозге. Поскольку моторные нейроны управляют работой мышц, у детей со СМА I типа (наступление симптомов в возрасте 0-6 месяцев) прогрессирует мышечная слабость и атрофия, в среднем к 6 месяцам развивается паралич, а к 2 годам наступает смерть от респираторной недостаточности.

Спикеры: руководитель социальных и информационных проектов Благотворительного фонда «География Добра», куратор программы по ввозу жизненно важного препарата в Россию - Лилия Цыганкова, Главный врач ОДКБ - Олег Юрьевич Аверьянов.